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探索2024年合成生物学的10大趋势
1.基因和细胞疗法
2.基因编辑
3.下一代测序（ngs）
4.替代蛋白质
5.合成疫苗
6.细胞农业
7.生物计算
8.微生物组工程
9.表观遗传学
10.基因文库
基因和细胞疗法处于合成生物学的最前沿，car-t细胞疗法等技术创造了更好的癌症治疗方法。crispr-cas9正在实现精确的基因组修饰，有可能治愈遗传疾病。
除此之外，新兴的测序技术正在加速治疗方法的发现，而替代蛋白质和细胞农业，如通过微生物发酵开发的蛋白质和细胞农业，正在作为可持续的食品凯发k8国际唯一的解决方案。使用合成基因组学创建的合成疫苗还可以对新出现的传染病做出快速反应。
在生物计算中，基于 dna 的逻辑门通过基于 dna 的存储实现更高效的计算系统，从而保持大量数据。此外，微生物组工程操纵微生物群落以改善健康结果，而表观遗传学的进步揭示了影响疾病的基因表达改变。最后，通过高通量合成，基因文库为研究和开发提供了大量的基因组资源。
由于脱靶效应，专注于基因和细胞的疗法往往会遇到困难，在这种效应中，工程生物体可能会与意外的靶点相互作用，从而可能导致不可预见的后果。此外，合成结构在现实世界环境中的可扩展性也是一个问题，因为实验室条件通常与自然生态系统不同。
为了解决这些问题，crispr-cas系统等先进的基因编辑工具正在被改进，以提高精确度并减少脱靶相互作用。细胞疗法的进步也使得为合成生物体创造更加可控和封闭的环境成为可能。这确保了它们的功能与预期的应用保持一致，同时最大限度地减少了对生态的破坏。
瑞士初创公司new biologix提供先进的技术和疗法，特别是在基因和细胞疗法方面。其疗法通过恢复正常的基因或细胞活性来对抗罕见和以前无法治愈的疾病。这家初创公司使用重组腺相关病毒（raav）作为工程遗传物质向患病细胞的递送机制。
此外，new biologic的基因治疗凯发k8国际唯一的解决方案具有悬浮液生长至高细胞密度和可诱导基因表达的特点，可克服细胞毒性。这家初创公司的方法涉及稳定设计的hek细胞，针对raav生产进行了优化，突出了其对各种治疗产品的适应性。
bloomsbury genetic therapies是一家总部位于英国的初创公司，为罕见的神经和代谢疾病提供基因疗法。它通过了解靶病生物学和表征良好的腺相关病毒（aav）衣壳来设计病毒载体，专注于治疗效果、安全性和高可制造性。
对于神经系统程序，直接对中枢神经系统进行给药可确保有针对性的疗效和更高的安全性。bloomsbury genetic therapies的产品线包括针对鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症（otcd）、帕金森病（pd）、婴儿神经轴索营养不良症（inad）等的凯发k8国际唯一的解决方案。通过基因和细胞疗法，这家初创公司加快了可能治愈药物的交付。
现代基因编辑技术面临着许多挑战，包括工程基因回路的不可预测的行为和水平基因转移。它们导致不一致的细胞反应和工程基因无意中转移到生态系统中的非目标生物体。基因编辑的创新正在解决这些问题，特别是像crispr-cas9这样的工具。
例如，提高基因编辑的准确性允许对基因结构进行微调，从而确保更可预测的细胞行为。此外，初创公司正在开发基因驱动，以控制编辑基因的传播，并降低与水平基因转移相关的风险。这些创新为新兴的合成生物学趋势做出了重大贡献。
总部位于美国的初创公司graphite bio开发了一个平台，以利用基因编辑的全部潜力进行精确的dna修复。其ultrahdr平台基于crispr技术，专注于精确的dna修复，称为同源定向修复（hdr）。该平台利用细胞的自然dna修复过程来恢复引起疾病的突变基因的功能。
这家初创公司的方法类似于基因编辑的查找和替换方法。首先，这家初创公司识别出基因突变，然后使用专有的hifi cas9来精确切割错误的dna序列。它还引入了正确的 dna 序列以恢复基因的功能。graphite bio的精确dna修复技术推进了合成生物学治疗遗传疾病的潜力。
sequre dx是一家总部位于美国的初创公司，通过其预测性脱靶评估平台推进基因编辑。其方法包括使用多样化的基因组数据库提名所有可能的脱靶位点，以确保全面了解潜在风险。这些脱靶编辑的确认是在各种环境中进行的，将结果与致病性、致癌性和生物学影响数据相关联。
这家初创公司提供由one-seq检测技术提供支持的noteseq，该技术使用高通量dna合成技术分析脱靶位点。该平台与生物信息学和非基于同源性的正交测定相结合，提供了一套可扩展且与编辑无关的工具。sequre dx 还提供 scopeseq 功能，用于确认针对个体患者基因组、靶向群体或同种异体细胞系的候选脱靶编辑。
对复杂合成结构及其在宿主生物体内的相互作用进行全面表征和理解的复杂性会导致意想不到的表型结果或代谢失衡。为了避免这种情况，初创公司正在推进ngs技术，以快速测序大量的dna，使研究人员能够以高分辨率解剖和分析合成结构的行为。
通过合成测序、焦磷酸测序和连接测序等创新技术有助于识别合成设计中的潜在问题，从而实现迭代改进。此外，由ngs提供支持的宏基因组研究为合成生物体如何与天然微生物群落相互作用提供了见解。这确保了在各种环境中安全有效地部署。
匈牙利初创公司deep biotech solutions专门从事个性化的下一代测序和分子生物学服务。这家初创公司提供全转录组测序服务，深入研究 rna 测序，并通过先进的过滤和 ai 支持降低实验风险。
此外，它还提供量身定制的分析，通过现成的深入分析、支持文档等来增强研究重点。deep biotech solutions还提供差异基因表达、新型转录本鉴定和剪接变异分析。此外，其单分子实时（smrt）测序提供可定制的分析，包括检测结构变异、复杂基因组区域分析等，以加速基因组研究。
总部位于美国的初创公司 lost arrow bio 专门从事下一代测序样本制备。它提供了一个系统，可以在不改变方案的情况下自动执行几乎所有 ngs 文库制备工作流程。其获得专利的一次性注塑盒和耐用品可有效控制流体运动、温度和磁分离。
此外，该盒可自动使用任何市售试剂盒进行任何 ngs 文库制备工作流程。通过将样品和试剂包含在盒中，它可以最大限度地减少浪费、错误和污染。除此之外，lost arrow bio 的 jeannie 系统允许相同处理多达 8 个样品，无需分批。
全球粮食生产系统正在努力可持续地依赖传统的蛋白质来源，而传统的蛋白质来源是资源密集型的，会造成环境污染。替代蛋白质的创新正在通过设计非传统蛋白质来源来应对这一挑战，例如植物性蛋白质、藻类衍生蛋白质和实验室培育的肉类。
此外，发酵技术的整合和霉菌蛋白的利用为蛋白质生产提供了替代途径。这些替代蛋白质减少了对环境的影响，也提高了合成结构的效率和多功能性。这为未来更可持续和更广泛的食品铺平了道路。
总部位于英国的初创公司 basecamp research 开发了一种知识图谱，其中包含在自然环境中发现的遗传数据的全面视图，并使用地质、环境和化学标签标记基因序列。这提供了一个独特的、情境化的数据源，其图中的很大一部分蛋白质是全新的。
通过绘制地球微生物生物多样性的地图，basecamp research扩大了已知的蛋白质数量，并展示了蛋白质之间看不见的关系。然后，它使用环境和基因组背景数据预测蛋白质功能。这种方法可以识别具有不同身份但功能和结构相同的序列。这种情境化的蛋白质数据对于优化性能和减少基于蛋白质的凯发k8国际唯一的解决方案研发中的实验室测试至关重要。
marrabio是一家总部位于英国的初创公司，致力于构建对细胞生长、分裂和正常细胞行为至关重要的细菌蛋白聚合物。这家初创公司提供了一种多功能凯发k8国际唯一的解决方案，该凯发k8国际唯一的解决方案封装在单一的高性能材料中，支持组合多种生物活性信号。这使得工业规模的细胞生长成为可能，适用于研究、农业或治疗等各种应用。
其caf1聚合物利用了一种独特的蛋白质技术，能够产生模仿传统蛋白质功能的蛋白质，但成本更低，性能更高。通过高产量的细菌发酵，在保持质量的同时，保证了低成本的生产。此外，这些材料具有高度功能化，并在一种材料中包含多种生物活性信号，从而增强了快速、灵活和可扩展的生产，以满足市场需求。
传统的疫苗开发非常耗时，并且难以快速有效地应对covid-19等快速进化的病原体。为了解决这一缓慢的步伐，疫苗开发的创新利用合成dna和rna平台在短时间内设计和生产疫苗。
这加速了疫苗开发，同时确保了安全性，因为研究人员不会接触到活病毒。此外，合成疫苗平台的模块化特性允许根据病毒突变进行快速调整，确保疫苗对不断发展的毒株保持有效。
总部位于美国的初创公司hexamer therapeutics专注于下一代疫苗技术。其疫苗支架由天然肽组成，这些天然肽可针对特定病毒区域或突变进行调整。此外，该技术还能够进行化学计量控制的反应，确保与多种抗原的兼容性。
此外，支架在水溶液中自组装成更高的结构，在抗原靶标偶联之前保持非免疫原性。与协同佐剂结合使用，可诱导强大而持久的免疫反应。hexamer 提供快速、可扩展和适应性强的凯发k8国际唯一的解决方案，可应对变异病毒株，确保广泛的疫苗有效性。
aibiologics是一家爱尔兰初创公司，专门从事用于抗体发现、诊断开发和疫苗设计的人工智能。其深度学习算法可优化和加快流程，从而改善抗体发现、免疫原性映射等。
这家初创公司的 epitopepredikt 技术为诊断和抗体发现提供了适应性强、成本效益高且高效的凯发k8国际唯一的解决方案。aibiologics的技术设计其算法，形成一个人工神经网络，用于智能生物设计凯发k8国际唯一的解决方案。此外，这家初创公司还在真实世界的实验室中验证其人工智能模型，并改进了诊断、疫苗设计和治疗评估。
全球农业产业面临着既要满足对可持续粮食来源日益增长的需求，又要不加剧环境退化或损害营养价值的挑战。细胞农业的创新通过直接培养动物细胞而不需要饲养和屠宰整只动物来为这些问题提供凯发k8国际唯一的解决方案。
此外，细胞农业提供了一种生产更高产作物的方法，可以种植更具抵抗力的作物来对抗害虫，并修复恶劣的土壤条件。这种方法大大减少了农业对环境的影响，同时确保了清洁和一致的产品质量。此外，细胞农业允许定制营养成分，有可能为消费者创造更健康、更量身定制的食物选择。
以色列初创公司 optium 使用人工智能简化生物反应器性能。这家初创公司的平台自动收集数据，并使用基准和历史数据来预测实时结果。这有助于从实验室过渡到工业生产，确保最佳结果。此外，其人工智能可以识别传感器之间的相关性，并将当前批次与历史批次进行比较。
此外，optium 的工具还可以重新建模批次分析，查明质量偏差并预测过程中的批次结果，从而减少浪费和运营成本。这家初创公司的创新提高了生物反应器的效率，确保了细胞或无细胞食品的一致和高质量生产。
西班牙初创公司real deal milk专门使用精确发酵生产牛奶，消除了对奶牛的需求。这家初创公司利用细胞农业，特别是精确发酵，来生产酪蛋白和乳清等牛奶蛋白。它使用配备蛋白质遗传配方的酵母细胞来充当蛋白质构建机器。
这种方法减少了二氧化碳排放，需要更少的资源，并消除了奶牛养殖的道德问题。real deal milk 的技术提供了一种人性化、成本效益高且更健康的乳制品替代品，减少了动物的痛苦，降低了生产成本，并为消费者提供了无罪恶感的乳制品体验。
修改生物系统的过程需要高度复杂的设计和优化，在这里，手动试错方法需要大量劳动且缺乏精确度。此外，生物相互作用的复杂性需要密集的计算工具来进行准确的预测和设计。初创公司正在创造生物计算技术，通过先进的算法、机器学习模型和模拟平台来解决这个问题。
这种方法可以对生物电路和通路进行计算机设计和测试。因此，生物计算允许在实际实验室实施之前对合成结构进行快速迭代、优化和验证。基于 dna 的计算和存储凯发k8国际唯一的解决方案的出现，以及利用生物基质的出现，进一步弥合了生物系统和数字系统之间的差距。
总部位于美国的 scaleup iridia 利用专有 dna 合成化学、硬件架构和半导体制造技术的独特组合，创建了基于 dna 的数据存储凯发k8国际唯一的解决方案。这使得高密度数据存储成为可能，通过分散的、经济实惠的 dna 数据存储，确保长期的耐用性和可持续性。
此外，该初创公司的技术可以替代当前的数据存储方法，提供高数据密度和抗数据退化能力。iridia 基于 dna 的内存芯片代表了合成生物学的重大进步，为企业、数据中心等日益增长的数据存储需求提供了实用的凯发k8国际唯一的解决方案。
澳大利亚初创公司cortical labs通过将活脑细胞与计算设备融合在一起，创造了一个独特的碟形脑。这种融合导致机器拥有生物智能，利用脑细胞的力量和复杂性来增强计算能力。
其生物智能操作系统（bios）使用正反馈和负反馈执行模拟并传输有关其环境的信息。此外，它直接与神经元交互并对冲动做出反应。cortical labs在营养丰富的溶液中培养硅芯片上的神经元，为它们提供最佳生长所需的营养。
传统的生物工程方法在不破坏复杂微生物群落的情况下，选择性地靶向或增强微生物功能存在困难。因此，微生物组工程通过采用先进的遗传工具和递送系统为此提供了有针对性的凯发k8国际唯一的解决方案。
这使研究人员能够在微生物中引入或修改特定基因，从而可以定制增强或抑制微生物组内所需的功能。精密微生物组工程促进了具有增强治疗潜力的益生菌的开发，促进了不含化学物质的植物健康的农业凯发k8国际唯一的解决方案，以及修复污染物或恢复生态平衡的环境干预措施。
加拿大初创公司ceragen提供微生物接种剂，以促进植物生长，特别是在水培系统中。其产品accelerate以水培番茄生产为目标，帮助植物吸收养分和抵御高温等环境压力。微生物接种剂可减少因温度或光照变化而造成的果实损失，最大限度地减少压力症状，并增加根系生长。
accelerate的液体配方进一步允许轻松应用于植物的根区，在植物的整个生命周期中只需要少量应用。这家初创公司的商业业绩展示了葡萄西红柿和牛排西红柿的产量增加。通过利用有益微生物的力量，ceragen为提高作物产量提供可持续和有效的凯发k8国际唯一的解决方案，避免使用有害的化学替代品。
endure biotherapeutics是一家总部位于美国的初创公司，致力于设计在体内持续存在的天然细菌的治疗菌株。其平台专注于发现、开发和商业化可移植活体生物治疗药物，以治疗遗传和慢性疾病。这家初创公司的方法包括从健康受试者中分离出天然细菌，然后对它们进行基因工程改造以产生治疗性蛋白质。
然后将这些生物工程细菌作为含有冻干细菌的口服胶囊给患者服用。早期实验表明，这些经过工程改造的天然细菌可以在胃肠道的各个部分定植，并有可能治愈各种代谢和炎症疾病。
工程基因的表达由dna序列以及动态和复杂的表观遗传学决定。这会无意中使合成结构沉默或过度激活，从而导致不一致的结果。这就是为什么初创公司正在开发表观遗传学工具的创新，以导航和操纵这些复杂性。
例如，通过理解和控制表观遗传标记和修饰符，研究人员可以确保一致的基因表达，微调合成结构，并设计表观遗传开关。这种对表观遗传调控的理解为癌症治疗和dna修饰中更可靠和复杂的应用铺平了道路。
总部位于美国的初创公司tune therapeutics开发了一种基因调谐平台tempo，该平台控制基因行为。它以分级、可调和可逆的方式执行此操作，与传统的基因编辑相比，提供了一种独特的方法。tempo 由两个可切换元件组成：dna 结合域（dbd）和效应子。
dbd 将蛋白质引导至特定的基因组靶位点，识别影响基因活性的增强子和抑制因子。然后，效应子改变局部表观遗传标记，影响细胞转录机制如何访问和读取基因。通过定制这些元件，tempo可以精确控制基因表达，为各种治疗环境提供凯发k8国际唯一的解决方案。
chroma medicine是一家总部位于美国的初创公司，通过利用表观遗传学进行精确和可预测的疗法来开发单剂量基因组药物。其可编程的表观遗传学编辑器将 dna 结合域与表观遗传效应子结构域相结合，从而实现靶向基因沉默或激活。
这些编辑器创建特定的甲基化模式，确定基因转录的可及性，模仿细胞的自然基因表达控制机制。这家初创公司的模块化平台具有多功能性，可以开发针对各种复杂疾病的药物。此外，与切割dna的传统基因编辑不同，chroma的编辑器在不产生免疫原性截短或突变蛋白的情况下调节基因组。
为了实现最佳功能，需要探索基因设计的巨大组合空间，使得设计-构建-测试周期成为一个耗时且资源密集的过程。这就是为什么初创公司正在创建基因库，通过包含大量遗传数据的数据库来解决这一瓶颈。这使得数千到数百万个遗传变异的平行合成成为可能，包括广泛的序列和功能。
除此之外，dna 合成平台和高通量筛选方法等先进技术使研究人员能够快速评估这些变异，识别表现最佳的变异，并迭代改进设计。在基因库的推动下，这种组合方法加速了发现和优化过程，推动了合成生物学的能力。
serengen是一家德国初创公司，致力于创建dna编码文库，以实现高效和高质量的苗头识别。这家初创公司的先进 del 技术克服了传统无偏倚筛选方法的局限性，其具有类似药物的可处理打击、合成中央支架和双重纯化。serengen 的编码策略和 dna 兼容化学使得能够产生覆盖不同化学空间的类似药物的 del。
这家初创公司提供定制的 del 合成，包括无偏倚、半无偏倚、结构启用和配体启用设计。其技术还支持从小分子到膜结合蛋白的广泛分子和靶标类别。serengen 的 dna 编码文库减少了冗余，最大限度地降低了成本，并加速了早期药物发现的进展。
丹麦初创公司diaox提供了一个适配体库，其中包含经体外验证的适配体，可特异性结合蛋白质或小分子。其系列包括酶、细胞表面蛋白、细胞内蛋白、疾病相关蛋白和免疫球蛋白的适配体。这些适配体有多种用途，从研究酶机制到癌症等疾病的潜在治疗应用。这家初创公司不受限制的数据访问进一步确保了研究人员在他们的工作中自由使用适配体。
合成基因组学使定制dna序列的设计和构建成为可能，为医学、生物能源和农业领域的众多应用打开了大门。此外，生物传感器领域正在推进能够检测和响应各种环境信号的新型生物传感器的开发。此外，数字生物转换器（dbcs）的出现弥合了数字信息和生物材料之间的鸿沟，促进了数字数据直接转换为dna。
来源：pharma focus
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